中研院成功製造人造全能性幹細胞有助罕病研究

中廣 – 2011年11月28日下午1:44

中研院細胞與個體生物學研究所成功自罕病龐貝氏症患者皮膚細胞，建立了全世界第一個「誘導式人類全能性幹細胞」iPS，突破性的研究對未來罕病的藥物篩選及致病機轉提供一個早期的研究平台，這項研究將登上12月份「人類分子遺傳」國際科學期刊。(翁千惠報導)

罕病如龐貝氏症臨床治療上要從病患細胞獲得研究標本十分困難，因此臨床高效能的治療方式發展有限，但中研院細生所最近成功由龐貝氏症病人皮膚細胞建立了世界第一個「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」，經由這種人造的全能性幹細胞所分化出帶有基因缺陷的體細胞能提供主要病理研究，對未來探討罕病的治病機轉及藥物研發篩選具有指標性意義，中研院細生所郭紘志博士說，

『這平台很大的功能是對罕病而言特別重要，因為以前藥廠不願意對罕病開發新藥，iPS (誘導式人類全能性幹細胞)技術就可以提供一個早期的平台，降低藥物篩選的費用，對其他罕病患者發展新藥是很有幫助的。』

郭紘志表示，iPS技術能套用其他罕病在早期疾病異常產生過程及致病機轉的實驗室研究，提供疾病模型及早期藥物的篩選平台，十年內可大規模應用在罕病藥物的篩選，未來罕病藥物開發及治療將更具成效。

中研院研究獨步全球有助龐貝式症治療

作者： NewTalk 新頭殼 | 新頭殼 – 2011年11月28日下午1:55

新頭殼newtalk 2011.11.28 孔德廉/綜合報導

中央研究院成功建立全世界第一個「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」(PomD-iPSCs)，這項研究未來將有助於探討龐貝氏症的發病因素，及藥物研發、篩選等治療方式。

龐貝式症是一種罕見的遺傳疾病，由於患者的基因產生突變，導致細胞無法分解肝醣，導致肌肉無力、心臟擴大等病症，假如不施以藥物治療，多數早發型患者會於出生後1-2年內死亡，這也使得必須從病患身上取得適當研究細胞標本，才能發展高效能的治療方法顯得十分困難。

而此次中研院郭紘志博士實驗室，便是成功地取得台灣龐貝氏症病人的皮膚細胞，並從這些樣本來做研究，因而建立了全世界第一個「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」。

研究團隊指出，全能性幹細胞是非常獨特的人體細胞，它具有「全功能分化性」( pluripotency )的特點，可以分化成為人體各種不同類型的細胞。而所謂的「誘導式全能性幹細胞」( iPS Cell)則是一種人造的全能性幹細胞，可自任何個體的體細胞經再程序化之過程產生，並保留個體的遺傳基因、以及疾病等等特徵，製造過程相當不易。

同時，經由「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」平台之篩選，研究團隊亦找出多種可有效偵測龐貝氏症藥物治療效果之基因標誌。研究團隊也證實，研究成果對探討龐貝氏症的發病因素、藥物篩選、確認疾病標誌，甚至研發藥物，皆提供最佳研究模型。

國際領導期刊「人類分子遺傳」(Human Molecular Genetics )已於2011年9月28日優先於網路刊登此項獨步全球的重要成果。

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