患兒患了罕見病，
唯一的特效藥國內售價55萬元
健康時報記者瞭解到，2個月前，不滿2歲的患者小花（化名）因四肢無力，運動落後，來到西安交通大學第二附屬醫院兒童病院求診。 兒童病院神經專業專家團隊對小花進行了基因診斷，最終確診為脊髓性肌萎縮症（SMA）。康藥本鋪 春藥 壯陽藥 持久液 增大丸 犀利士 威而鋼 樂威壯 必利吉 必利勁
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“脊髓性肌萎縮症是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的罕見疾病，發病率大約萬分之一。 若不積極治療，小花將逐漸出現多系統的功能損害，最終會出現呼吸衰竭，隨時有生命終止的可能。 “西安交大二附院小兒內科神經康復學組帶頭人黃紹平教授向健康時報記者介紹了小花的救治情況。
2018年5月，脊髓性肌萎縮症被列入國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》，是排位第二的神經肌肉罕見病。 嬰幼兒期起病的患兒，很大概率無法活到2歲。 因此，脊髓性肌萎縮症也被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”。 如果沒有靶向治療，一型脊髓性肌萎縮症患者70%-80%的會在兩歲以前夭折，二型脊髓性肌萎縮症患者5、6歲以後只能坐輪椅。
黃紹平教授介紹，面對已經確診脊髓性肌萎縮症的小花，西安交大二附院兒童病院神經專業團隊為小花制定了詳細的治療方案。 醫生在救治小花的過程中使用了一種昂貴的進口罕見病藥物——諾西那生鈉，此葯是全球範圍內唯一用於治療罕見病脊髓性肌萎縮的特效藥，諾西那生鈉國內售價高達55萬元。
黃紹平教授為患者分析病情。 西安交大二附院供圖
醫院：治療科學且符合指南，
患兒家長知情並同意用藥
健康時報記者查詢國家藥品監督管理局藥審中心數據發現，諾西那生鈉（注射液）由渤健公司研發，已於2019年2月獲批於我國上市，用於5q型脊髓性肌萎縮症（SMA）的治療。 截至目前，國內市場未有競品。
根據小花的臨床表現及基因檢查結果，依據中華醫學會遺傳學分會遺傳病臨床實踐指南撰寫組發表的《脊髓性肌萎縮的臨床實踐指南》，在確定小花無藥物使用禁忌症后，院方和家長溝通，並且簽署知情同意后，為小花使用諾西那生鈉進行治療。
“作為中國脊髓性肌萎縮症診治中心聯盟”首批成員單位，也是西北五省唯一一家兒童脊髓性肌萎縮症診療中心，目前醫院已累積了多名脊髓性肌萎縮症患兒治療經驗，經過治療的患兒臨床癥狀均有明顯改善。 諾西那生鈉引進當年就在西安交大二附院兒童病院脊髓性肌萎縮症診療中心用於臨床治療該病患兒。 “黃紹平教授說。世界三大約會強暴藥 GHB FM2 DDK迷姦粉 催情水 日本淑女剋星精華素 一滴銷魂
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黃邵平教授提到，諾西那生鈉進口落地的價格是全國統一的，當時的價格是70萬元，現在是55萬元。 且在藥物使用方面，公立醫院實行的是「藥品零加成」。
對於此事在網上引起的波瀾，患兒小花的媽媽向健康時報記者表示，網上流傳的醫院收費票據的照片在其不知情的情況下流傳出去的。 “我孩子得的脊髓性肌萎縮症，需要用進口藥諾西那生鈉治療，用藥是我同意的，我很感謝交大二附院救了我孩子的命，交大二附院的醫生和護士對患者真的很好，這個藥品交大二附院沒有多收一分錢，大家也可以在網上去查藥品的價格。”
同時小花的媽媽對於收費單的流出和炒作也表示不滿，「麻煩大家不要捕風捉影，多核實一下，拿一生病的孩子當炒作工具，不負責的行為已經影響到一個普通家庭的正常生活。 ”
藥企：定價基於對藥品前期投入
以及臨床價值的充分評估
諾西那生鈉注射液並非首次因「天價」標籤而引發關注。
渤健官網信息顯示，2016年12月23日，諾西那生鈉注射液獲FDA批准上市，並被授予孤兒葯資格。 上市后不久，渤健公佈了諾西那生鈉注射液的美國定價為12.5萬美元/針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年的費用降低一半至37.5萬美元。 高昂的價格引起了患者、保險公司和監管方對藥物定價的強烈質疑，並導致了渤健公司的股價短暫下跌。
為何諾西那生鈉定價這麼貴？ “這個定價是經過充分考慮的，諾西那生鈉的定價策略與其他罕見病孤兒葯並無二致，它的價格主要是基於對藥品前期投入，臨床價值的充分評估，以及渤健可持續地投入其他創新藥研究專案的需要。” 就在諾西那生鈉獲FDA批准上市后不久，2016年12月29日，渤健公司的發言人Matt Fearer在接受美國哥倫比亞廣播電視網採訪時如此回應外界對於藥物定價的爭議。
藥品高昂的定價背後，或是無法被忽視的研發成本。 一份發表在《美國醫學會雜誌》上的報告所提出的統計結果顯示，在2009年至2018年期間，開發一種新藥的中位資本化成本為9.853億美元（6.836億美元至12.289億美元），而平均總資本化成本高達13.59億美元（10.425億美元至16.75億美元）。液態威而鋼 雙效威而鋼 一想就硬 華佗神丹 三體牛鞭 保羅V8 印度學名藥 cenforce
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此外，根據全球生物技術行業組織BIO、Informa Pharma Intelligence以及QLS聯合發佈的報告，過去十年（2011年-2020年），9704個藥物臨床開發專案中從1期臨床到獲得美國FDA批准上市所需要的時間平均為10.5年。 而罕見病藥物開發所面臨的境況則更為複雜，從臨床到獲批，罕見病治療藥品比其它藥品長四年。 與此同時，罕見病藥品臨床試驗具有樣本量小、異質性大、難招募等特點，使得在臨床試驗的任何一個階段，臨床試驗篩查和隨機入組失敗率都明顯更高。
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