中央社 2009-08-07
美國商業資訊鈕澤西州SUMMIT消息── Celgene 公司 (那斯達克股票代碼：CELG) 今天宣佈，美國國家癌症綜合網路
(NCCN)《腫瘤學臨床實踐指南》(Clinical Practice Guidelines in Oncology™)
已更新為2010年第1版，並將VIDAZA®升級為中度-2和高危險骨髓發育不良症候群 (MDS) 的Category 1證據推薦治療。
NCCN
的這項共識推薦是依據VIDAZA近期更新的美國版說明書和臨床證據的力度。高危險MDS中進行的有史以來樣本最大的國際III期隨機研究AZA-001
顯示，治療2年時，VIDAZA組的總存或率幾乎是傳統治療方案 (CCR)
的2倍。根據這些結果，加上VIDAZA是存活率得到驗證的唯一藥物，NCCN將VIDAZA指定為中度-2和高危險MD患者的優選藥物。在NCCN評比
系統中，Category 1證據的支援力度最高。這項決斷加強了該藥目前在美國的臨床應用，同時也支援了全球進行中的藥政申請。
佛
羅里達州坦帕市H. Lee Moffitt癌症中心的主任醫師Alan List 博士表示：「VIDAZA
獲得NCCN指南的推薦，對於高危險MD患者的治療而言是一個重要的資源。醫療實踐經常受制於重大的、同行評議的證據，這些指南代表了這項研究與專家經驗
兩方面值得矚目的共識。」 AZA-001研究的主要試驗指標是中期總存活，結果顯示，VIDAZA組 (179例) 和CCR組 (179例)
分別為24.5個月和15個月，兩組差距達9.5 個月
(p=0.0001)。CCR包括支援性醫護、低劑量ARA-C和標準化療。死亡危險降低42% (風險比0.58, 95% CI:
0.43-0.77)。VIDAZA組的2年存活率 (50.8%) 幾乎是CCR組 (26.2%) 的2倍
(p<0.0001)。存活期延長見於所有患者亞組，包括65歲以上的患者、以及細胞遺傳學不良（這是預後不良的一種因素）的患者。該存活率也見於
32%的世界衛生組織分類的AML患者。此外，基線時無需紅細胞輸血 (RBC TI)
的患者中，45%能維持無需紅細胞輸血，其中CCR組該比例為11%
(p<0.0001)，VIDAZA組為85.3%。研究者目的在提供治療直至疾病進展、見效後復發或出現無法接受的毒性，VIDAZA的中位治療
週期為9周。
AZA-001研究中，最常見的主要不良反應（所有等級）有血小板減少 (69.7%)、中性粒細胞減少
(65.7%)、貧血 (51.4%)、便秘 (50.3%)、噁心 (48.0%)、注射部位紅腫 (42.9%) 和發熱
(30.3%)。最常見的3/4級不良反應有中性粒細胞減少 (61.1%)、血小板減少 (58.3%)、白細胞減少 (14.9%)、貧血
(13.7%) 和發熱性中性粒細胞減少 (12.6%)。
關於VIDAZA®
2008年12月，VIDAZA成為首
個並且是唯一獲得歐盟核准的、在中度-2和高危險MDS及AML中總存存延長顯著優於傳統治療方案的藥物。2008年初，美國FDA也將這一總存活延長納
入VIDAZA核准的適應症，即用於治療MDS法美英 (FAB) 分類的所有5種亞型，低危險和高危險患者均包括在內。這些亞型包括：難治性貧血
(RA)，環狀鐵粒幼細胞性難治性貧血 (RARS) (若伴有中性粒細胞減少或血小板減少，或需輸血)，原始細胞過多難治性貧血
(RAEB)，轉化中原始細胞過多難治性貧血 (RAEB-T)
和慢性粒單核細胞白血病(CMML)。較新近的WHO分類系統將RAEB-T患者劃分至AML類別中。VIDAZA已在若干市場列入罕用藥，包括歐盟、美
國和日本。
據指出，VIDAZA的抗腫瘤效應是透過DNA的低甲基化和骨髓中異常造血細胞的細胞毒性。正常細胞週期調節、分化和死亡通路
中異常甲基化的基因發生DNA低甲基化，可導致基因重新表達和對癌細胞的癌症抑制功能恢復。VIDAZA的細胞毒性效應導致快速分裂細胞的死亡，包括對正
常生長控制機制不再應答的癌細胞。非增生性細胞對VIDAZA相對不敏感。2007年1月，VIDAZA獲FDA核准用於靜脈給藥。
關於骨髓發育不良症候群
骨
髓發育不良症候群 (MDS)
是一組血液學腫瘤，全球約有300,000例患者。骨髓發育不良症候群發生時，骨髓中的血細胞無法成熟，即處於「原始」階段，無法發育為成熟細胞，從而無
法發揮其必要的功能。骨髓中最終佈滿原始細胞，抑制正常細胞發育。根據美國癌症學會的資料，美國每年MDS新診斷病例數介於10,000 ~
20,000例，根據MDS分類的不同，中期存活介於6個月~
6年。MDS患者通常需要輸血，才能控制貧血和疲乏症狀，由於頻繁輸血，可出現為致命的鐵超載和/或毒性，因此，迫切需要對因而非簡單對症的創新治療方
式。
關於Celgene公司
Celgene公司總部位於美國鈕澤西州沙米特（Summit）市，是一家綜合性全球生物製藥企業，主要透過對基因和蛋白調節的研究，從事與癌症和炎症性疾病治療有關的創新性療法的研發及商品化業務。欲瞭解更多資訊，請造訪該公司網站www.celgene.com.
本
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或成績與這些前瞻性聲明中所闡述或隱含的結果、績效或其他期望之間出現重大差異。這些因素包括由FDA以及其他藥政主管機關核准實施的當前或尚在審理中的
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